在看今天这篇文章之前，我们先来了解一下什么是模拟RCT。
模拟RCT是一种利用观察性数据模拟理想化RCT的统计方法，旨在估计医疗干预措施的因果效应。
即在设计观察性研究时，通过假想一个解决研究问题的目标临床试验，参照目标临床试验进行观察性研究的关键因素设计。在因果推断方法学的合理运用下也可以达到RCT试验的效果。
传统的RCT虽为医学研究的金标准，但研究成本高、耗时长、外推性受限。相比之下，模拟RCT凭借其贴近临床实际、数据来源广泛的特点，已成为传统RCT难以实施时的有力替代方案！
值得注意的是，模拟RCT的适用范围不仅限于临床数据，还能基于公共数据库的数据进行探索。今天分享的这篇文章就是这种形式，接下来让我们一起来看看吧。
有创机械通气（俗称：插管）对重症监护室（ICU）患者至关重要，但何时为急性低氧性呼吸衰竭患者插管一直是争议的焦点。过早可能增加患者的并发症风险，但延迟又可能导致缺氧从而加重他们的病情。
2024年5月10日，外国学者用MIMIC-IV 数据库，在期刊《Critical Care》（医学一区top，IF=8.8）发表题为：“Effect of immediate initiation of invasive ventilation on mortality in acute hypoxemic respiratory failure: a target trial emulation”的研究论文，旨在通过模拟RCT的方法，评估在急性低氧性呼吸衰竭患者中插管的潜在益处。
研究结果表明，在48h内插管能够有效降低急性低氧性呼吸衰竭患者的死亡风险。
研究团队基于MIMIC-IV数据库，经过纳排，最终纳入了2996名符合条件的急性低氧性呼吸衰竭患者。
符合条件的标准：ICU患者在入院48小时内出现急性低氧性呼吸衰竭，即血氧饱和度（SpO2）与吸入氧分数（FiO2）之比≤200，其中SpO2≤97%。同时这些患者未进行插管治疗。
√模拟RCT设计流程
研究团队通过模拟RCT，动态评估立即插管对患者死亡风险的影响。
患者在首次符合条件时进入目标试验，在随后的每个小时内，如果仍然符合条件且未插管，则继续参与试验，直到试验进行到第48小时为止。
例如，患者在第3小时符合条件且未插管，则进入“试验3”；若第4小时仍符合条件，则进入“试验4”，依此类推。
研究团队采用逆概率加权法（IPW）动态调整混杂因素，模拟随机分组效果。最终，有792名ICU患者被分至干预组，即在发生急性低氧性呼吸衰竭后的48h内接受了插管治疗，剩余未接受治疗的患者则为对照组。
图1 研究流程图
研究结果显示，与未插管的患者相比，48h内插管患者一年内从死亡风险降低了19%，30天内死亡风险降低了20%。并且在48h内的不同时间点进行插管，其对患者的益处无显著差异。
图2 加权Cox模型估计的K-M生存曲线
表1 不同时间点，插管降低患者死亡风险的差异
值得注意的是，敏感性分析的结果与上述结果一致，但均无显著的统计学意义（P>0.05），这意味着上述结果可能存在混杂因素干扰。
综上所述，对急性低氧性呼吸衰竭患者进行插管可以降低死亡风险，但临床决策仍需结合患者个体特征（如合并症、呼吸负荷），并关注后续高质量随机对照试验的验证。
本文的模拟RCT基于真实世界数据（如MIMIC-IV），通过高频次、动态化的数据捕捉，最大程度还原了临床实时决策场景，减少传统观察性研究的偏倚。
