临床试验文章，只针对完整病例分析，行吗？

老郑看到一篇临床试验文章，虽说发表在医学顶刊JAMA子刊上，但我想，规范性是不是还是不足？

最近，广中医学者在期刊《JAMA Network Open》（医学一区top，IF=10.5）上发表了一篇题为：“Transcranial Pulsed Current Stimulation and Social Functioning in Children With Autism：A Randomized Clinical Trial”的研究论文。

本研究为一项于 2022 年 5 月 1 日至 2023 年 11 月 30 日期间，在中国 8 家医疗中心开展的多中心、双盲、两组随机安慰剂对照临床试验。旨在评估经颅脉冲电流刺激（tPCS ）在改善自闭症谱系障碍（ASD）儿童社交功能及睡眠障碍方面的安全性和疗效。

研究共评估了476名来自住院或社区外展的3~14岁、经诊断为ASD的潜在受试者。

其中340名符合纳入标准，并按 1:1 随机分配至两组（每组 170 名）。

在治疗开始前，因使用抗精神病药物或其他未经批准的并用治疗，14名参与者被排除。治疗开始后，又有11名因出行限制中断治疗，3名未说明原因退出。

最终，共312名参与者完成了 20 次治疗并纳入分析（主动 tPCS 组155人，伪刺激组157人）。

这里可以看出，文章中纳入统计分析的数据集应该纳入了完整比例，那就是剔除了有缺失的个案。

好的RCT文章，在项目设计与统计分析计划时，就应该鉴定好统计分析集是什么。

但是文章中对于统计分析集没有定义，或者含糊定义，显然，这样的描述不是那么规范。他们应该和编辑部讨论过，但我仍觉得写作规范性上有不足。由此造成超过5%的样本量缺失，这不符合RCT的“意向性治分析原则”。

当然，也可认为我吹毛求疵吧，按照数据分析原则，数据分析一般要基于全分析集进行，而符符合方案集的结果就差了一点（一般作为敏感性分析）。

在RCT研究中，统计分析集的概念诸位应该不陌生，包括：

①全分析集（FullAnalysis Set，FAS）：指尽可能接近符合意向性治疗原则（Intent to Treatment，ITT)的受试者集；

②符合方案集（Per Protocol Set，PPS）：充分依从于试验方案的受试者集，全分析集的子集；

③安全性数据集（Safety Set，SS）：包括所有随机化后至少接受一次治疗的受试者集。

对此，我们之前也曾有过详细的讲解，感兴趣的朋友了解一下：

为什么临床试验要遵循ITT原则？

临床试验结果能够发表好文章，有一点必须要做到

本文的作者已然说明仅纳入完成全部干预的参与者，这点已经考虑到了，只不过写作规范上，没有使用准确的专业术语。

在此，我检索了同期刊RCT文章对于统计分析集的描述，有需要的朋友可以参考这样的表达方式。

这些细节是不可忽视的。